Traitement ciblé de la leucémie myéloïde aiguë

Dernière révision médicale :

Le traitement ciblé a recours à des médicaments pour cibler des molécules spécifiques, comme des protéines, présentes à la surface ou à l’intérieur des cellules cancéreuses. Ces molécules contribuent à l’envoi de signaux qui indiquent aux cellules de croître ou de se diviser. En ciblant ces molécules, les médicaments interrompent la croissance et la propagation des cellules cancéreuses tout en limitant les dommages aux cellules normales. Le traitement ciblé peut aussi être appelé traitement à ciblage moléculaire.

On administre parfois un traitement ciblé pour traiter une leucémie myéloïde aiguë (LMA) qui présente certaines mutations génétiques ou une LMA qui exprime des protéines particulières. Si vous recevez un traitement ciblé, votre équipe de soins se basera sur ce qu'elle sait relativement au cancer et à votre état de santé pour décider des médicaments, des doses et du calendrier d'administration.

Vous pouvez recevoir un traitement ciblé :

  • pour traiter une LMA qui présente certaines mutations génétiques;
  • pour traiter une LMA qui exprime des protéines particulières;
  • ainsi qu'une chimiothérapie afin d'en améliorer l'efficacité;
  • pour traiter une LMA qui ne répond pas à la chimiothérapie;
  • pour traiter les personnes âgées ou celles atteintes d'une affection médicale qui les empêche de recevoir une chimiothérapie à forte dose.

Types de traitement ciblé de la LMA

On a recours à différents types de traitement ciblé pour la LMA.

Inhibiteurs de FLT3

Chez certaines personnes atteintes d’une LMA, les cellules leucémiques sont porteuses d’une mutation du gène FLT3, qui favorise leur croissance. Des médicaments qui inhibent ou bloquent le FLT3 peuvent aider au traitement de la LMA qui présente une mutation du gène FLT3.

La midostaurine (Rydapt) est administrée avec une chimiothérapie comme traitement de la LMA porteuse de la mutation du gène FLT3 récemment diagnostiquée.

Le giltéritinib (Xospata) est administré comme traitement de la LMA porteuse de la mutation du gène FLT3 qui ne répond pas à d’autres traitements ou qui réapparaît après avoir été traitée.

Le sorafenib (Nexavar) est administré avec une chimiothérapie comme traitement de la LMA porteuse de la mutation du gène FLT3.

On prend ces médicaments par la bouche.

Inhibiteurs de l’IDH

Chez certaines personnes atteintes d’une LMA, les cellules leucémiques sont porteuses d’une mutation du gène IDH1 ou IDH2, qui les empêche de suivre le processus de maturation normal. Des médicaments qui inhibent ou bloquent l'IDH1 ou l'IDH2 peuvent aider au traitement de la LMA qui présente une mutation du gène IDH1 ou IDH2.

L'énasidénib (Idhifa) est un inhibiteur de l'IDH employé pour traiter la LMA porteuse de la mutation du gène IDH2. On prend ce médicament par la bouche.

Anticorps monoclonaux

Les anticorps monoclonaux sont un type d’immunothérapie ainsi qu’un type de traitement ciblé. Ils se fixent à des antigènes spécifiques présents à la surface des cellules cancéreuses afin d’aider à les détruire.

Le gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg) est un anticorps monoclonal lié à un agent chimiothérapeutique. Il cible l’antigène CD33 sur les cellules leucémiques et libère un agent chimiothérapeutique appelé calichéamicine. On peut l’associer à une chimiothérapie comme traitement de la LMA CD33 positive. On l'administre par IV.

Inhibiteurs de BCL-2

BCL-2 est une protéine présente dans les cellules cancéreuses qui les aide à vivre plus longtemps. Les inhibiteurs de BCL-2 inhibent ou bloquent la BCL-2. Le vénétoclax (Venclexta) est un inhibiteur de BCL-2 qu'on peut administrer avec une chimiothérapie pour traiter les personnes âgées ou celles qui ne sont pas en assez bonne santé pour recevoir une chimiothérapie à forte dose. On le prend par la bouche. On l'associe habituellement à un agent chimiothérapeutique comme l'azacitidine (Vidaza), la décitabine (Dacogen, Demylocan, Inqovi) ou la cytarabine à faible dose (Cytosar).

Inhibiteurs de la voie de signalisation Hedgehog

Chez certaines personnes atteintes d'une LMA, les cellules leucémiques porteuses de mutations génétiques font partie d'une voie de signalisation cellulaire appelée Hedgehog. Les inhibiteurs de la voie de signalisation Hedgehog inhibent ou bloquent la voie Hedgehog. Le glasdégib (Daurismo) est un inhibiteur de la voie de signalisation Hedgehog qu'on peut administrer avec une chimiothérapie pour traiter les personnes âgées ou celles qui ne sont pas en assez bonne santé pour recevoir une chimiothérapie à forte dose. On le prend par la bouche.

Effets secondaires

Les effets secondaires du traitement ciblé dépendent surtout du type de médicament ou d’association médicamenteuse, de la dose, de la façon de l'administrer et de votre état de santé global. Avisez votre équipe de soins si vous éprouvez des effets secondaires que vous croyez liés au traitement ciblé. Plus tôt vous signalez un problème, plus rapidement on pourra vous dire comment aider à le traiter. Demandez à votre médecin ou à votre pharmacien quels effets secondaires sont possibles.

Apprenez-en davantage sur le traitement ciblé

Apprenez-en davantage sur le traitement ciblé. Afin de prendre les bonnes décisions pour vous, posez des questions sur le traitement ciblé à votre équipe de soins.

Les renseignements sur des médicaments spécifiques changent régulièrement. Apprenez-en davantage sur les sources d’information sur les médicaments ainsi que sur les sites où vous pouvez obtenir des renseignements sur des médicaments spécifiques.

Révision par les experts et références

  • Robert Turner, MD, FRCPC
  • John Storring, MD, CM